Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) вперше схвалило препарат, призначений для лікування спадкового транстіретінового амілоїдозу (hATTR).

Препарат патізіран блокує синтез мутованого білка транстиретин (TTR), який в нормальній формі переносить гормон щитовидної залози тіротін і вітамін ретинол.

Дефектний білок сприяє розвитку амілоїдозу, коли в тканинах відбувається накопичення білково-полісахаридного комплексу – амілоїду. Амілоїдні бляшки сприяють дисфункції тканин і органів, в тому числі серця.

Механізм придушення активності транстиретин заснований на РНК-інтерференції, коли експресія того чи іншого гена пригнічується за допомогою малих молекул РНК (siРНК).

Цей процес починається з розрізання довгих молекул чужорідної двухцепочечной РНК (що належить вірусам) на окремі фрагменти. Ці частини включаються до складу комплексу RISC, який потім з’єднується з комплементарними послідовностями матричної РНК (мРНК) і активують їх розрізання. Тим самим запобігає процес трансляції та синтез білка, який був закодований в мРНК.

Джерело: life.informator.news

Підпишіться на групу «СВІДОК» у Facebook

Більше актуальних новин дивіться в програмі “Свідок” на телеканалі НТН по буднях – 8.30, 12.30, 16.30, 19.00, 23.15, і щосуботи о 19.00.