Сенсація

Революція в медицині: FDA схвалило перший препарат, що пригнічує гени

Вперше в історії лікарський засіб, який пригнічує гени, отримав нормативну підтримку в США. Це велика перемога – в тому числі для лікування рідкісних спадкових захворювань.

Ліки, відоме як патісіран, тепер можуть лікувати спадковий транстиретиновий амілоїдоз (hATTR), через який в організмі накопичуються мутовані білки, що впливають на роботу серця і нервової системи. Це серйозний прорив і важливий крок для РНК-інтерференції (RNAi) – техніки придушення генів за допомогою зміни повідомлень, переданих рибонуклеїновою кислотою (РНК) по тілу, які регулюють виробництво певних білків.

Препарат заважає виробництву мутованій версії білка транстиретину (TRR), що відповідає за надмірне вироблення амілоїду. В результаті їх накопичення пацієнти страждають від ушкоджень периферичних нервів, або полінейропатії.

«Це схвалення грає ключову роль для галузі RNAi, – говорить Джеймс Карден з RXi Pharmaceuticals, яка працює над препаратами RNAi. – Це все змінює ».

Все почалося 20 років тому, коли винайшли сам метод. З тих пір у RNAi були свої злети і падіння, включаючи Нобелівську премію і скорочення інвестицій. Частково проблема полягала в доставці молекул РНК в потрібні органи цілими, так як в кровотоці вони зазвичай деградують. Вчені виявили, що це можна здійснити, якщо покрити молекули РНК жирними наночастинками – у вигляді своєрідного щита. Це дозволяє адаптованим «посланцям» збиратися в печінці, де виробляється велика частина транстиретину.

При клінічних випробуваннях, в яких брали участь 225 осіб з спадковим транстиретиновим амілоїдозом, середня швидкість кроку, зазвичай уповільнена через пошкодження нервів, значно покращилася у пацієнтів, які отримували лікування за допомогою РНК-інтерференції, націленої на виробництво транстиретину. У дослідженні відзначено, що у цих же хворих спостерігалися більш розвинена сила м’язів, висока швидкість рефлексів і кращий обмін речовин, в порівнянні з пацієнтами, які отримували плацебо, навіть незважаючи на побічні ефекти. Після схвалення цього препарату близько 50 тисяч чоловік, які страждають від hATTR, знову знайшли надію.

«Я ніколи не відчував такого оптимізму щодо долі RNAi, як зараз, – розповідає Дуглас Фамброу, виконавчий директор компанії Dicerna, що займається РНК-інтерференцією. – Весь цей час, коли ми буквально рвали на собі волосся, витрачено не марно ».

Тепер, коли перший RNAi-препарат схвалений FDA (Управління з контролю за якістю харчових продуктів і лікарських препаратів США), вчені можуть звернути свою увагу на перспективи цього методу при роботі з іншими органами, включаючи нирки, головний мозок і спинний мозок.

«Цей етап – частина глобальної хвилі змін, які дозволять нам лікувати хвороби, безпосередньо впливаючи на корінь проблеми, завдяки чому ми зможемо зупинити або звернути стан, а не просто уповільнити його прогресування або лікувати його симптоми, – упевнений комісар FDA Скотт Готтліб. – Такі нові технології, як інгібітори РНК, що змінюють генетичні двигуни хвороби, мають потенціал перетворити медицину, так що ми можемо протистояти виснажливим хворобам або навіть лікувати їх ».

Результати клінічних досліджень патісірана були опубліковані в липні в журналі New England Journal of Medicine.

Джерело: Naked Science

Підпишіться на групу «СВІДОК» у Facebook

Більше актуальних новин дивіться в програмі “Свідок” на телеканалі НТН по буднях – 8.30, 12.30, 16.30, 19.00, 23.15, і щосуботи о 19.00.

Loading...
Загрузка...